骨髓增生异常综合征的治疗主要有两个难点，即：骨髓衰竭及并发症和MDS向急性白血病AML的转化。而就MDS的临床分型来看，患者的预后差异是非常大的，因此，治疗过程中应采取针对性个体化的治疗。
MDS患者依据病情发展有低危，中危和高危之分
一般低危患者以成分血输注，造血因子治疗，免疫调节剂，表观遗传学药物治疗以及中医中药治疗为主，不推荐化疗及造血干细胞移植;而高危患者生活质量降低，生命也会受到威胁，多选择以化疗为主配合中药辨证治疗，有条件者可以选择骨髓移植治疗。
由于MDS患者的病程不一，类型和所处阶段也大不相同，治疗比较复杂，因此，针对MDS患者，应结合患者具体病情，给予适当的治疗。
第一：诱导分化剂
1、顺式维甲酸：每日3mg/kg，疗程3个月以上。主要副作用：影响肝功能。口唇干裂、皮肤过度角化、口腔炎等。
2、全反式维甲酸：每日30～90mg，分3次口服。
3、维生素D3：2.5～15μg/日，疗程8～28周。副作用：易发生高血钙。
4、干扰素：2×l06U/m2，皮下注射，3次/周。本药不但能诱导分化白血病细胞，同时也有抑制正常及白血病细胞增生的作用，若患者白细胞及血小板减少时相应减少剂量。
第二：常见激素治疗
1、康力龙：2～4mg/日，每日3次。副作用：女性患者男性化、月经减少、停止等。
2、达那唑：～mg/日，疗程2～4月。
3、强的松：10mg，每日3次。副作用：降低免疫力，易继发感染，钠贮留引起水肿，使血糖增高可继发糖尿病、骨骼脱钙，可引起骨折，并可继发胃粘膜出血等。
第三：集落刺激因子
1、GM-CSF及G-CSF：每日GM-CSFμg/m2静点，持续2周，间隔2周，为一疗程。可用至3疗程。副作用：肌肉痛、关节痛，并发生毛细血管漏出综合征，如水肿、心包积液、胸腔积液等，及过敏症状，如面潮红、心动过速、呼吸困难、恶心呕吐等。
2、白细胞介素3：每日μg～μg/m2，皮下注射，连续15天。副作用：发热、局部红斑、头痛、血小板下降等。
第四：红细胞生成素
初用量为U～U/kg，每周三次，皮下注射，后期可用：～00U静脉注射，每周2～3次，疗程4～12月。目前尚未发现明显的副作用。
第五：化疗
1、小剂量阿糖胞苷：10～20mg/12小时，皮下注射，14～21日为一疗程。
2、小剂量三尖杉酯碱：0.5～1mg静点，每日或隔日一次，每10～15次为一疗程，休息5～10天，再开始下一疗程。
3、小剂量阿克拉霉素：3～14mg/m2，每日静点一次，7～10日为一疗程，一般用2疗程。
4、去甲氧基柔红霉素：25～50mg/m2，每日一次，14～21日为一疗程，可用2～4疗程。
5、大剂量阿糖胞苷：2～3g/m2每12小时静点一次。年龄大于60岁者用2g，疗程4～6天。
6、联合化疗：阿糖胞苷mg/m2，每日一次静脉点滴，连用10日，再加柔红霉素50mg/m2静注每日一次，连用三日。联合化疗或大剂量化疗时，剂量必须个体化，并加强支持疗法。
第七：骨髓移植
利用健康人的骨髓移植到患者体内，起到重建造血，重建免疫功能。但准备骨髓移植的患者往往会面临配型难，费用高，排异风险大，复发率高的情况，同时MDS患者多发于中老年人群，这个阶段的患者在年龄上并不适合骨髓移植治疗，因此，此治疗方式仅适用于少数MDS患者。
备注：
关于MDS的治疗还有疑问，
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